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‘稀有药物认证’新闻 1个

유한양행的高雪病治疗药物候选物‘YH35995’获得欧洲稀有药物认证

유한양행的高雪病治疗药物新候选物‘YH35995’获得了欧洲药品管理局(EMA)的稀有药物认证(ODD)。继美国食品药品监督管理局(FDA)之后，欧洲的认证为其全球开发和商业化奠定了基础。 유한양행于23日宣布，YH35995于本月19日(当地时间)获得EMA针对高雪病适应症的稀有药物认证。这是继4月FDA的稀有药物认证后的又一成就。 EMA的稀有药物认证旨在促进患者数量少且治疗选择有限的稀有疾病治疗药物的开发。根据药品数据分析机构Evaluate的数据显示，稀有疾病治疗药物在去年全球处方药市场中占约17%，预计到2030年将扩大至整个处方药市场的20%。获得稀有药物认证后，开发阶段可享受科学咨询和监管程序相关费用减免，以及从上市批准之日起最长10年的市场独占权等优惠。特别是欧洲提供的市场独占权为10年，超过美国的最大7年。高雪病是一种由于GBA1基因突变导致溶酶体酶功能下降，葡萄糖基神经酰胺(GL-1)在多个器官中积累的遗传性溶酶体积累病(LSD)。伴随神经症状的第三型高雪病尚无针对该症状的批准治疗药物，医疗需求未得到满足。 YH35995是一种口服低分子葡萄糖基神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂，前期临床研究显示其在血液和脑内显著降低GL-1的效果。尤其是该药物能够传递药效至传统治疗难以到达的中枢神经系统，预计能为伴随神经症状的第三型高雪病患者提供治疗可能性。 유한양행已在健康成人中进行首次人体研究(FIH)，并在今年5月于意大利的第3届高雪病国际工作组(IWGGD)研讨会上展示了单次给药(SAD)的结果，首次公开了临床数据。目前已进入重复给药(MAD)临床阶段，继续推进开发。 유한양행计划根据此次EMA ODD认证，具体化YH35995的全球临床和许可战略，扩大患者的可及性。 유한양행研发总负责人金烈洪表示：“在美国和欧洲接连确认了潜力，我们将基于与全球监管机构的协商，尽最大努力为稀有疾病患者提供切实的治疗方案。”※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。
2026-06-23 23:44:00

유한양행的高雪病治疗药物候选物‘YH35995’获得欧洲稀有药物认证

유한양행的高雪病治疗药物新候选物‘YH35995’获得了欧洲药品管理局(EMA)的稀有药物认证(ODD)。继美国食品药品监督管理局(FDA)之后，欧洲的认证为其全球开发和商业化奠定了基础。 유한양행于23日宣布，YH35995于本月19日(当地时间)获得EMA针对高雪病适应症的稀有药物认证。这是继4月FDA的稀有药物认证后的又一成就。 EMA的稀有药物认证旨在促进患者数量少且治疗选择有限的稀有疾病治疗药物的开发。根据药品数据分析机构Evaluate的数据显示，稀有疾病治疗药物在去年全球处方药市场中占约17%，预计到2030年将扩大至整个处方药市场的20%。获得稀有药物认证后，开发阶段可享受科学咨询和监管程序相关费用减免，以及从上市批准之日起最长10年的市场独占权等优惠。特别是欧洲提供的市场独占权为10年，超过美国的最大7年。高雪病是一种由于GBA1基因突变导致溶酶体酶功能下降，葡萄糖基神经酰胺(GL-1)在多个器官中积累的遗传性溶酶体积累病(LSD)。伴随神经症状的第三型高雪病尚无针对该症状的批准治疗药物，医疗需求未得到满足。 YH35995是一种口服低分子葡萄糖基神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂，前期临床研究显示其在血液和脑内显著降低GL-1的效果。尤其是该药物能够传递药效至传统治疗难以到达的中枢神经系统，预计能为伴随神经症状的第三型高雪病患者提供治疗可能性。 유한양행已在健康成人中进行首次人体研究(FIH)，并在今年5月于意大利的第3届高雪病国际工作组(IWGGD)研讨会上展示了单次给药(SAD)的结果，首次公开了临床数据。目前已进入重复给药(MAD)临床阶段，继续推进开发。 유한양행计划根据此次EMA ODD认证，具体化YH35995的全球临床和许可战略，扩大患者的可及性。 유한양행研发总负责人金烈洪表示：“在美国和欧洲接连确认了潜力，我们将基于与全球监管机构的协商，尽最大努力为稀有疾病患者提供切实的治疗方案。”※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。
2026-06-23 23:44:00

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