
宗勤堂与美国眼科疾病专业制药公司Kiora Pharmaceuticals签署了稀有遗传性视网膜疾病治疗药物候选物质‘KIO-301’的国内开发及商业化许可协议。
宗勤堂于21日表示,与Kiora签署了视网膜疾病新药候选物质‘KIO-301’的国内眼科适应症开发及商业化的许可协议。根据此次协议,宗勤堂将全面负责KIO-301在国内的临床开发、审批及销售。Kiora将获得预付款、开发阶段里程碑付款及国内销售的版税。
KIO-301是一种优先开发视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)适应症的低分子‘分子光开关(molecular photoswitch)’治疗药物候选物质。RP是一种稀有遗传性疾病,光感受器逐渐受损,导致视野变窄和视力下降。国内患者估计超过1万人。
与以往RP治疗药物开发集中于特定基因变异不同,KIO-301的设计特点在于不受基因变异类型的限制。它采用了一种新机制,即在光感受器退化后,赋予视网膜中残存的神经节细胞(RGC)‘光感知功能’,以恢复视觉信号传递。
Kiora还在RP之外,积极扩展到其他遗传性视网膜疾病的适应症,如脉络膜萎缩(Choroideremia)和斯塔加特病(Stargardt disease)。
宗勤堂代表金英柱表示:“KIO-301是一种不受特定基因变异限制的新机制新药候选物质。我们将基于宗勤堂在眼科领域积累的专业知识及临床和审批能力,与Kiora及全球合作伙伴共同推进国内开发。”
Kiora首席执行官布莱恩·M·斯特雷姆表示:“我们将与宗勤堂合作,高效推进KIO-301的全球三期临床试验,为国内RP患者提供新的治疗可能性。”
※ 本报道经人工智能(AI)系统翻译与编辑。


