韩美制药将在欧洲学会上发布罕见疾病先天性高胰岛素血症治疗药物的临床二期研究内容。
 
韩美制药于4日宣布，将在9月8日至10日（当地时间）于法国马赛举行的第64届欧洲儿科内分泌学会（ESPE 2026）上，发布先天性高胰岛素血症（CHI）治疗药物“艾非格鲁卡根”（HM15136）的临床二期研究结果。
 
先天性高胰岛素血症是一种由于胰岛素过度分泌导致低血糖的罕见疾病，目前尚无针对该病特定适应症的美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗药物。

 
目前，已批准的治疗药物主要用于控制因高胰岛素血症引起的低血糖，但其治疗效果受限于特定基因型，并且已知存在多毛症、体液潴留、心力衰竭等副作用。
 
因此，许多患者不得不使用未获批准的药物或冒着副作用的风险依赖于胰腺切除手术。
 

韩美制药正在开发的艾非格鲁卡根是一种全球首创的每周一次给药的治疗方案，旨在克服现有治疗方法的局限性。
 
根据公司去年在ESPE上发布的信息，艾非格鲁卡根在先天性高胰岛素血症患者中显示出优良的安全性和耐受性，并有效降低了低血糖及严重低血糖的发生率。
 
该治疗药物于今年2月获得FDA的突破性治疗药物（BTD）指定。FDA的BTD制度旨在为在重大疾病治疗中显示出临床显著改善潜力的药物提供快速批准的支持。
 
获得BTD指定的药物将获得FDA在临床开发和批准过程中的集中咨询和支持，并允许在申请批准时部分提交资料进行滚动审查。
 
此外，艾非格鲁卡根还获得了FDA、欧洲药品管理局（EMA）和韩国食品药品安全处（MFDS）的罕见药物（ODD）指定。在美国，该药物还被指定为儿童罕见疾病治疗药物（RPD）。
 
EMA还将艾非格鲁卡根指定为治疗胰岛素自身免疫综合症的罕见药物。
 
韩美制药临床团队负责人李文熙（常务）表示：“此次报告将介绍参与临床二期研究患者的人口统计学及临床特征。”

与此同时，韩美制药在肥胖药物领域也取得了成果，受到市场关注。新韩投资证券预计，韩美制药因将减少肌肉损失的肥胖新药候选物技术转让给全球制药公司基因泰克（罗氏子公司），将重新评估其肥胖治疗药物管线的整体价值。

因此，投资评级维持买入，目标股价从原来的约51万元上调至65万元，增幅为27.5%。此次目标股价上调的关键在于24日签署的HM17321技术转让合同。韩美制药将肌肉保护型肥胖治疗药物候选物HM17321的全球权利（不包括韩国）转让给罗氏的子公司基因泰克。合同总规模为235亿美元（约32000亿韩元），合同金为19亿美元（约2700亿韩元）。