为了让缺乏合适治疗方案的重症罕见疾病患者能够尽早使用新药，政府决定省略健康保险的事前经济性评估，优先将5种药物纳入医保范围。肌萎缩侧索硬化症（ALS）和杜氏肌营养不良症的治疗药物等成为首批受益对象。
 
卫生福利部于6日宣布，经过对罕见疾病治疗药物快速登记试点项目的征集和评估，最终确定了5种药物。这项试点项目的推出是为了提高重症患者对新药的可及性，因为罕见疾病患者数量极少，难以获得大规模的临床证据。
 
此次试点项目的核心在于，省略了新药进入健康保险前必须经过的严格“事前成本效益评估”，而是先允许药物进入医保，随后根据实际临床效果和事前达成的评估计划进行“事后评估”。

 
卫生福利部在6月向健康保险政策审议委员会报告了试点项目的推进方案，随后在7至8月进行了药物征集，9至10月进行了制药公司资料补充和患者团体座谈会，收集相关学会的意见。最后在4日召开了由专家和相关机构负责人组成的评估委员会，经过参与制药公司的面对面展示审查，最终筛选出5个品种。
 
此次选定的快速登记药物包括：▲全身脓疱性银屑病治疗药物“斯佩比戈注”（雷欧制药） ▲杜氏肌营养不良症治疗药物“阿甘利悬浮液”（Nexera Pharma Korea） ▲活化PI3Kδ综合症治疗药物“乔恩扎片”（贝尔托韩国） ▲肌萎缩侧索硬化症治疗药物“卡索迪注”（生物基因韩国） ▲原发性胆汁性胆管炎治疗药物“艾克博正”（Ipsen Korea）等共5种。
 

评估委员会在审查过程中综合考虑了相关疾病的严重程度、替代药物的有无、治疗效果，以及登记后进行的事后评估计划和事后评估后患者治疗保障计划的合理性等因素，最终确定了目标药物。
 
拥有这5种药物的制药公司需在未来补充事后评估计划书和提交履行协议等后续程序，最迟需在明年1月完成药物的登记申请。根据试点项目公告内容，将适用事先确定的药价和预期索赔额，预计将实现比常规新药谈判程序更快的医保登记和患者供给。
 
卫生福利部健康保险政策局局长尤周焕表示：“未来将根据试点项目的运营结果制定快速登记制度化方案，并在必要时积极考虑第二次试点项目，以保障重症罕见疾病患者的治疗药物可及性。”



※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

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